Unos estudios en etapa preliminar han generado esperanzas de neutralizar la fibrosis cística, una enfermedad de la que hasta el momento sólo se pueden tratar sus síntomas.
La fibrosis cística aflige a unos 30.000 niños y jóvenes en Estados Unidos. La enfermedad ataca los pulmones con una espesa mucosidad y sus víctimas pueden morir a causa de lesiones pulmonares o infección. También inhibe la digestión y la absorción de vitaminas. Además causa la excreción por el sudor de grandes cantidades de sal.
Se han logrado mejorías espectaculares combatiendo las infecciones y mejorando la nutrición. Pero eso significa obrar sobre los síntomas y no la causa.
La causa es en general una alteración de una proteína denominada CFTR, que es vital para el metabolismo del cloruro. Su mutación provoca una formación exagerada de sal que a su vez causa la formación de mucosidad.
La droga en experimentación contribuye a restaurar la función normal de la proteína, dijo su descubridor, el doctor Harvey Pollard. Explicó que la droga estaba químicamente emparentada con la cafeína, pero la cafeína misma no causaba ningún efecto sobre la fibrosis cística.
Una droga en experimentación se denomina CPX e integra un grupo denominado de geneterapia.
Otra droga de efecto similar es el fenilbutirato. Una prueba piloto sugirió que podría restaurar el transporte de cloruro en las células. En los próximos meses se iniciará la experimentación por inhalación de la duramicina. Es un antibiótico fracasado pero recientemente se le descubrió la propiedad de salvar la falla de la proteína CFTR. Se necesitarán varios meses para conocer los resultados de los experimentos.
