Científicos de la Universidad de Milán dieron un paso hacia el desarrollo de una terapia génica que utilice células madre del propio paciente para tratar la distrofia muscular de Duchenne.
Esta enfermedad provoca una degeneración crónica de los músculos esqueletales, y suele causar la muerte antes de los 25 años de edad.
Investigadores lograron mejorar sensiblemente el problema en ratones de laboratorio mediante un tratamiento con células madre adultas humanas de donantes afectados por la enfermedad, modificadas genéticamente hasta corregir la mutación del gen causante del mal,
Durante el estudio se utilizó una combinación de terapia génica y terapia celular. Aislaron células madre adultas, de la sangre o del tejido músculo-esqueletal.