El camino hacia la curación de la anemia de Fanconi, una rara enfermedad que causa fallos principalmente en la médula ósea, ha experimentado un paso de gigante con la autorización de la Unión Europea de un medicamento para estos enfermos, cuyo promedio de vida es de 35 años.
La anemia de Fanconi es un mal congénito que afecta a entre una y cinco personas de cada millón, y que se debe a mutaciones en cualquiera de los catorce genes que se conocen asociados a ella.
En España, al 80% de los 150 pacientes se le relaciona con problemas en un gen concreto, el de Fanconi A.
La Comisión Europea ha declarado al vector lentiviral (retrovirus) que contiene el gen de la anemia de Fanconi A como un nuevo medicamento huérfano, que es como se denomina a los fármacos destinados al tratamiento de las llamadas enfermedades raras.
