Una terapia genética contra la hemofilia, probada por primera vez en humanos, permitió demostrar que ese tratamiento es seguro y puede mejorar la condición de salud de los pacientes, según un estudio publicado en la revista New England Journal of Medicine (NEJM).
"Es muy alentador ver que el tratamiento es seguro, que ninguna respuesta inmunológica (...) se desencadenó en los pacientes y que ninguno sufrió efectos secundarios tras recibir las células genéticamente modificadas", destacó en un artículo el profesor David Roth, responsable de investigaciones en el hospital Beth Israel Deaconess.
Las pruebas realizadas a seis personas afectadas de hemofilia A, una forma grave de la enfermedad, para verificar si el tratamiento era nocivo, permitieron mostrar que varios pacientes sufrieron menos seguido de sangrados espontáneos, un riesgo importante para esos enfermos. Dos de ellos no los tuvieron durante los diez meses siguientes a las pruebas.
Los investigadores emplearon células de los propios pacientes, genéticamente modificadas, para producir el factor VIII, un factor de coagulación ausente por defecto congénito en los hemofílicos.
En cuatro de ellos, destacan los autores del artículo, la tasa de factor VIII aumentó en el plasma sanguíneo tras la inoculación de las células modificadas en los tejidos grasos del abdomen.
